【作 者】：网站采编
【关键词】：
【摘 要】：2 款RNAi 疗法进入临床阶段 …… 除已进入临床阶段的这两款产品外，两家公司也正在合作推进多款临床前的开发进度，计划合作超过 10 个靶标。 Dicerna 和

2 款RNAi 疗法进入临床阶段

……

除已进入临床阶段的这两款产品外，两家公司也正在合作推进多款临床前的开发进度，计划合作超过 10 个靶标。

Dicerna 和罗氏公司合作开发的乙肝基因疗法 RG6346（RO，DCR-HBVS）当前正在全球范围内开展一项 RG6346 II 期联合试验（登记号：NCT0）。在国内，也已于 2021 年 3 月获批临床（受理号：JXHL）。

LY 是一款心脏代谢在研新药，其 IND 申请已于 2021 年 5 月获 FDA 批准，当前正在开展一项针对心脏代谢疾病的 I 期临床研究（登记号： NCT0 ）。

相信两家 RNAi 疗法巨头的联手，今后将为 RNAi 赛道带来更多重磅产品。

国内 11 款 RNAi 疗法进入临床阶段

LY、LY 2022 年研发进度推进到新阶段

Dicerna 合作项目

2017 年，勃林格殷格翰与Dicerna合作开发非酒精性脂肪肝炎（NASH）药物。截至当前，双方已经合作了第二个肝病靶点。根据协议条款，勃林格殷格翰将负责对今后的治疗靶点进行临床开发及商业化。Dicerna 有权获得开发及商业化里程碑付款以及全球净销售额的特许权使用费。

LY 是基于 Dicerna 公司 GalXC？ RNAi 技术平台开发的一款 RNAi 候选药物。 2018 年，礼来与 Dicerna 公司达成全球许可和研发合作，重点关注心脏代谢、神经退行性疾病和疼痛领域潜在新药的发现、开发和商业化。

2019 年 11 月，常年深耕代谢疾病的诺和诺德与 Dicerna 宣布了一项专注于心脏代谢疾病的全球许可和研究合作。此后，诺和诺德与 Dicerna 保持密切合作，已经探索了 30 多个肝细胞靶点，涉及非酒精性脂肪性肝炎、2 型糖尿病、肥胖等适应症。

Dicerna 最初设计的 RNAi 技术平台主要针对肝脏疾病领域，不过，当前 Dcerna 也在探索其他领域，其 RNAi 技术与 GalXC-Plus 的新应用拓展了肝脏靶向 GalXC 技术对肝脏以外组织和细胞类型的功能和应用。

来自： Insight 数据库网页版

全球 228 款 RNAi 疗法在研

来自： Insight 数据库网页版

除礼来外，Dicerna 的 RNAi 技术平台同样受到 Alexion、罗氏、诺和诺德等多家企业的青睐，已在各领域达成多项合作。

但诺和诺德并不止步于此，于2021 年 12 月斥资 33 亿美元重金收购了 Dicerna，以进一步加速 RNAi 药物研发以及扩展 RNAi 技术的应用，成为当年医药领域溢价率最高的收购案之一。

来自：企业官网

9月15日，据 CDE 官网显示，礼来心脏代谢新药 LY 注射液在国内递交的临床试验申请获受理（受理号：JXHL）。

文章来源：《中国新药与临床杂志》 网址: http://www.zgxyylczz.cn/zonghexinwen/2022/0917/1416.html