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【摘 要】：根据协议条款，Dicerna 将获得 1 亿美元的预付款，以及 1 亿美元的股权投资。此外，Dicerna 将有资格获得高达 3.5 亿美元的开发和推广里程碑付款 ，以及产品销售分成。 此次合作主要基

根据协议条款，Dicerna 将获得 1 亿美元的预付款，以及 1 亿美元的股权投资。此外，Dicerna 将有资格获得高达3.5 亿美元的开发和推广里程碑付款，以及产品销售分成。

此次合作主要基于 Dicerna 专有的 GalXC？ RNAi 技术，该技术平台旨在推动下一代基于 RNAi 疗法的开发，以沉默肝脏中的致病基因。 基于 GalXC 技术的产品可实现皮下给药，延长作用时间，降低给药频率，为患者带来更多便利。GalXC？ 方法旨在优化 RNAi 通路的活性，使其以最具特异性和最有效的方式运作。

LY全球开发进度甘特图

此外，值得一提的是，此前与 Dicerna 专利官司缠斗多年的Alnylam 于 2020 年 4 月与 Dicerna 达成合作，双方将就 ALN-AAT02 和 DCR-A1AT（Belcesiran），开展一项治疗与 α-1 抗胰蛋白酶（A1AT）缺乏症相关肝病（α-1 肝病）治疗药物的研发合作。此外，两家公司还为其治疗 PH 的 Lumasiran 和 Nedosiran 的研究计划达成了各自知识产权的交叉许可。

LY 于今年 5 月于境外首次公示临床，当前正在日本、美国开展一项针对非酒精性脂肪性肝病的 I 期临床试验（登记号：NCT0）。而 LY 于今年 2 月启动 II 期临床研究。

诺和诺德此前预计，将于今年启动第一个目标的临床开发。据不完全统计，2022 年迄今，除本次在国内申报 LY 外，从全球范围内看，另有两款与礼来合作的产品 LY 以及 LY 研发进度推进到新阶段。

2020 年，黑石集团与 Alnylam 达成 20 亿美元融资合作，以用于 RNAi 行业的研发；

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RG6346 全球开发进度甘特图

LY 是两家公司合作开发的第二款进入临床阶段产品，此前于 2020 年 11 月，其合作的另一款 RNAi 疗法候选药物 LY 已获 FDA 批准临床，当前正在开展正对高脂血症的 II 期临床研究（登记号：NCT0），暂未在国内报临床。

2019 年，罗氏与 Dicerna 宣布了一项针对慢性乙型肝炎病毒（HBV）感染的全球许可和研究合作。 两者合作的新药项目相对来说开发进展更快。

Dicerna 与 MNC 广泛合作

全球已获批上市的 5 款RNAi 疗法

33 亿美元诺和诺德重金收购

2019 年，诺华斥资 97 亿美金收购 The Medicines Company，以获得降胆固醇 RNAi 药物 Lnclisiran；

2018 年，Alexion与 Dicerna 达成合作，共同开发针对两个补体途径靶点，用于治疗补体介导疾病的 RNAi 疗法。

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诺和诺德收购Dicerna

Dicerna 与礼来达成合作

本文源自Insight数据库

罗氏、诺华、赛诺菲…卷入国内

此前，Dicerna 曾披露RG6346I 期临床试验数据，研究结果显示，治疗 4 个月后，RG6346 能够使受试者的乙肝表面抗原产生实质性、持久性下降，且在最后一次给药后 1 年随访期间仍能保持。此后，在 2021 AASLD 会议上公布了 1 期药代动力学（PK）数据。结果显示，亚洲与非亚洲人群 PK 数据基本一致。

不断有跨国药企加速进军 RNAi 领域，这也带火了该赛道，目前，据 Insight 数据库显示，全球共有 228 款RNAi 疗法在研，进入临床阶段的有 99 款，其中有 5 款已获批上市，具体如下：

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从国产企业布局来看，目前该领域相对空白，仅有瑞博生物的 SR043、RBD106 以及苏州星曜坤泽生物的 HT101 3 款国产 siRNA 产品已进入临床阶段（含申报临床）。

而对于国内企业来说，当前还处于初级阶段，共有 11 款新药进入临床阶段（含申报临床），其中进展最快的进口产品，包括诺华Inclisiran 以及赛诺菲Fitusiran，已处于 III 期临床阶段；罗氏、强生、安进等均有布局。

RNAi 并非是新兴技术，然而此前由于其稳定性、体内递送技术等原因，RNAi 药物研发一度陷入低谷，直至 2018 年 Alnylam RNAi 药物 ONPATTRO（PATISIRAN） 获 FDA 批准上市，再次让 RNAi 赛道成为焦点。此后，RNAi 领域交易活跃。

此外，广州市香雪制药引进的科特拉尼已于 2017 年在国内获批临床，齐鲁引进的AB-729 目前还处于申报临床阶段。

2021 年，除诺和诺德收购 Dicerna 外，葛兰素史克与 Arrowhead 公司的合作也备受关注，葛兰素史克以总额超 10 亿美元引进治疗 NASH 的 RNAi 疗法；

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文章来源：《中国新药与临床杂志》 网址: http://www.zgxyylczz.cn/zonghexinwen/2022/0917/1416.html